治疗组织细胞肿瘤新药芦沃美替尼片上市

6月18日，由复星医药自主研发的1类新药芦沃美替尼片（复迈宁）在上海、北京、广东、山东、江苏、湖南等多个省市医院开出首批处方，上海首位患者完成购药。复迈宁是获批成人朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）及组织细胞肿瘤、2岁及以上儿童青少年 I 型神经纤维瘤病（NF1）双适应症的靶向药物。为相关肿瘤罕见病患者带来高品质的治疗新选择。

上海交通大学医学院附属第九人民医院整形外科主任医师林晓曦教授表示：“芦沃美替尼片此次正式进入临床应用阶段，不仅是本土创新药在神经纤维瘤病（NF1）治疗领域实现零的突破，更是我国医药企业创新研发实力的有力彰显。我们期待芦沃美替尼片能够凭借扎实的临床数据，在真实世界中为更多中国患者带来切实的健康福祉，惠及更多的中国患者。”

上海交通大学医学院附属第九人民医院整复外科副主任医师胡晓洁教授表示：“芦沃美替尼的疗效和安全性的药物临床研究数据令人鼓舞，为临床治疗提供了新的治疗方案，为NF1患儿及其家庭带来希望。”

1型神经纤维瘤病(NF1)是一种罕见病，是常染色体显性遗传疾病。NF1疾病负担较重，毁容、疼痛、运动障碍、降低生活质量，病情严重者甚至可危及生命。NF1呈现出家族遗传性的特点，是最常见的神经纤维瘤病类型。临床数据显示，约30%～50%的NF1患者经全身影像学检查可发现患有丛状神经纤维瘤（PN），在儿童期生长迅速，可造成多种并发症，且手术治疗难以完全切除、复发率高，迫切需要开发相关靶向药物，帮助患者以及家庭摆脱疾病痛苦。

芦沃美替尼片是复星医药自主研发的创新型小分子靶向药物，通过高选择性抑制MEK1/2蛋白活性，阻断MAPK信号通路的异常激活，从而抑制肿瘤细胞增殖并诱导其凋亡。为无法手术或不能通过手术获得理想治疗效果且又必须治疗的丛状神经纤维瘤（PN）患者提供了靶向药物。

组织细胞肿瘤是一种罕见的恶性肿瘤，临床表现差异很大，除具有一般肿瘤的侵袭性、转移性等特点外，还因细胞起源和分化状态不同而存在一些独特特点。当前，成人组织细胞肿瘤暂无标准的一线治疗方案，治疗方案的选择取决于受累部位和病情严重程度，如成人LCH的治疗包括化疗、靶向治疗等，但对于复发难治性病例，治疗选择有限。芦沃美替尼的Ⅱ期临床试验显示，29例患者中客观缓解率（ORR）达82.8%，中位至缓解时间仅2.9个月，能显著改善患者生存质量。